L’annuncio arriva dalla rivista scientifica “The Lancet”, che ha reso noti i risultati della sperimentazione. E gli esiti postitivi fanno ben sperare: il PTC124 è stato soministrato a 24 pazienti con gravi infezioni ai polmoni,ricoverati all’Hadassah Hebrew University Hospital di Gerusalemme e, dopo 2 settimane di terapie, sono tutti migliorati in modo significativo.Questo studio”, ha spiegato Eitan Kerem, che coordinato la sperimentazione, “mostra che il farmaco e’ efficace almeno nei pazienti che hanno la fibrosi cistica con mutazione nonsense al gene CFRT”. Il PTC124, infatti, è stato messo a punto dalla PTC Therapeutics,puntando sull’azione curativa della funzionalità del canale cloruro nei pazienti con mutazione nonsense.Dalle sperimentazioni, è risultato un buon grado di tollerabilità da parte di tutti i pazienti che l’hanno utilizzato.
